Примерное время чтения: 1 минута
133

В КФУ разработают лекарство против спинальной мышечной атрофии

В КФУ подписали соглашение о разработке инновационного генотерапевтического препарата -  ученые  вуза займутся разработкой препарата для лечения спинальной мышечной атрофии.

Спинальная мышечная атрофия – редкое генетическое заболевание, вызванное нарушением работы гена, который отвечает за образование особого белка в мотонейронах. Это приводит к дегенерации и гибели мотонейронов, что в свою очередь вызывает прогрессирующую атрофию мышц.

СМА является серьезным заболеванием, и в большинстве случаев пациенты, не получившие вовремя лечение, становятся инвалидами.

Новый препарат будет использовать вирус в качестве вектора для доставки функциональной копии гена в мотонейроны. Благодаря этому специфический белок начинает производиться в достаточных количествах, что может улучшить состояние пациентов.

Руководитель Центра превосходства «Персонифицированная медицина» Института фундаментальной медицины и биологии КФУ Альберт Ризванов отметил: несмотря на то что частота встречаемости орфанных заболеваний невысока,  таких заболеваний существует более 7 тысяч, и они затрагивают 6–8% населения мира. Разработка КФУ имеет потенциал для снижения стоимости лечения СМА.

Кстати, с начала 2023 года СМА включена в программу расширенного неонатального скрининга. Это позволит своевременно выявлять заболевание и начинать лечение.

Оцените материал
Оставить комментарий (0)

Также вам может быть интересно

Загрузка...

Топ читаемых

Самое интересное в регионах